英国 MHRA 对 Duvyzat（givinostat）发布临时风险控制建议：境外报告用药患者死亡后加强监测

英国 MHRA 就 Duvyzat（givinostat）治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者期间境外报告的死亡病例发布临时风险控制建议，英国境内尚无死亡报告。

临床证据卡

研究设计 / 文件类型

监管机构药物安全更新（MHRA Drug Safety Update），基于国际死亡病例报告的临时风险最小化建议

P · 研究人群

接受 Duvyzat（givinostat）治疗的杜氏肌营养不良（DMD）患者；原文提及国际上有死亡报告，英国无死亡报告

I · 干预 / 暴露

Duvyzat®（givinostat）治疗，并加强心脏与电解质监测（心电图、24小时动态心电图、血清电解质）

C · 对照

所读取材料未报告 / 尚待提取

O · 主要结局

治疗期间死亡报告；QTc延长风险；监测要求（ECG、动态ECG、电解质）

样本量

所读取材料未报告 / 尚待提取

随访时间

所读取材料未报告 / 尚待提取

效应量与置信区间

所读取材料未报告 / 尚待提取

绝对效应

所读取材料未报告 / 尚待提取

伤害与不良事件

国际上有数例DMD患者服用givinostat期间死亡报告；英国无死亡报告；givinostat可致QTc延长

局限与偏倚

临时建议，尚待独立审查并最终确定MHRA立场；产品信息修订尚未实施

原文证据确定性

所读取材料未报告 / 尚待提取

原文推荐方向与强度

继续避免用于室性心律失常风险增高患者（如先天性长QT综合征、冠心病、电解质紊乱或合用可致QT延长药物）；遵循Duchenne Care UK（North Star）临床指南进行心脏与临床监测；开始治疗前、开始后2-4周及此后每6个月做ECG；基线及稳定剂量时做24小时动态ECG；血清电解质（钾、镁、钙）与血液学检查同频率监测：治疗前2个月每2周、第3个月、此后每3个月；通过黄卡报告所有可疑不良反应

适用地区

英国（MHRA）；死亡报告为国际范围

适用与排除人群

DMD患者使用givinostat；排除室性心律失常风险增高人群（先天性长QT综合征、冠心病、电解质紊乱、合用QT延长药物）

原文提及的中国适用情况

所读取材料未报告 / 尚待提取

资金来源与利益冲突

所读取材料未报告 / 尚待提取

试验注册号

所读取材料未报告 / 尚待提取

DOI

所读取材料未报告 / 尚待提取

PMID

所读取材料未报告 / 尚待提取

正式版 / 草案 / 预印本

临时建议（interim advice），正式产品信息更新待独立审查后确定

版本与更新说明

MHRA Drug Safety Update 第20卷第4期，2026年11月

生成时间：2026/11/10 00:02:19。原文数值优先；系统不从相对效应推算 NNT/NNH。

批判性阅读提示

• 随机化、混杂、失访如何处理？
• 主要终点是否预先注册？是否为替代终点？
• 报告了绝对获益、不良事件和置信区间吗？
• 诊断/预测研究是否有外部验证和适用场景评估？
• 资金来源与利益冲突是否披露？

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